Фонд "Круг добра" запросил регионы о потребности детей в "Асфотазе альфа" и "Элосульфазе альфа"
Фонд "Круг добра" запросил регионы о потребности в препаратах "Асфотаза альфа" и "Элосульфаза альфа" для детей, больных гипофосфатазией и мукополисахаридозом IV А типа. Он одобрил также включение в перечень заболеваний, с которыми работает, нейробластомы и миодистрофии Дюшенна/Беккера.
"Круг добра" направил в регионы информационное письмо о том, что попечительский совет фонда одобрил обеспечение детей с гипофосфатазией и мукополисахаридозом IV А типа препаратами "Асфотаза альфа" и "Элосульфаза альфа". Об этом сообщили в фонде "Круг добра".
Фонд запросил в минздравах регионов информацию о потребности в данных лекарствах, направил перечень и образцы документов на оформление заявок для закупки препаратов конкретным детям, нуждающихся в помощи "Круга добра".
О решении взять под свою опеку детей с указанными диагнозами фонд сообщил в начале апреля.
Экспертный совет фонда одобрил также включение в перечень заболеваний, с которыми работает "Круг добра", нейробластомы и миодистрофии Дюшенна/Беккера.
Нейробластома занимает 8% в структуре злокачественных заболеваний у детей от 0 до 14 лет, сообщил замдиректора Института онкологии, радиологии и ядерной медицины НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Денис Качанов. Нейробластома может спонтанно исчезать у детей раннего возраста и бурно прогрессировать у старших, которые относятся к группе высокого риска.
Миодистрофия Дюшена/Беккера - тяжелое прогрессирующее инвалидизирующее жизнеугрожающее орфанное заболевание. Развитие выраженных клинических проявлений болезни происходит чаще всего в 2,5 года, но диагноз ставится не раньше 5 лет, отметила начальник Центра детской психоневрологии, завотделением психоневрологии и психосоматической патологии НМИЦ здоровья детей Людмила Кузенкова.
Экспертный совет поддержал предложение о включении в перечень для работы фонда препаратов "Динутуксимаб бета" и "Аталурен" для детей с этими болезнями и рассмотрел критерии, которые будут использоваться при определении пациентов для поставок лекарств.
Фонд сообщил также, что рассмотрел и утвердил заявки для оказания лекарственной помощи детям с болезнью Помпе, семейной средиземноморской лихорадкой, криопирин-ассоциированным периодическим синдромом и периодическим синдромом, ассоциированным с рецептором фактора некроза опухоли. Для них организуют поставки "Илариса" и "Майозайма".
Напомним, что 5 января 2021 был издан Указ Президента РФ от 05.01.2021 N 16 "О создании Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, "Круг добра".
Источник:
https://medvestnik.ru/
